Tecnología Medica

CRISPR elimina las enfermedades genéticas de 3 personas en un estudio experimental

CRISPR elimina las enfermedades genéticas de 3 personas en un estudio experimental


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CRISPR se encuentra entre las opciones de tratamiento más prometedoras y emocionantes que los científicos han estado explorando en los últimos años. La teoría de CRISPR fue planteada por Francisco Mojica en 1993.

Los datos de un estudio experimental publicado en el congreso de la Asociación Europea de Hematología (que se celebró virtualmente) detallan el tratamiento de dos pacientes con beta-talasemia dependientes de transfusiones de sangre y un paciente con anemia drepanocítica grave (CCE) que experimenta crisis vasooclusivas.

El mecanismo de la enfermedad.

En todo el mundo, hay millones de pacientes con beta-talasemia y SCC. Estas enfermedades se heredan, por lo que no ha habido opciones de tratamiento de larga duración, solo terapias de manejo. Afectan a la hemoglobina, una proteína que se encuentra en los glóbulos rojos de los vasos de oxígeno de nuestro cuerpo. Los pacientes requieren transfusiones de sangre periódicas que duran hasta cuatro horas por sesión.

En este estudio en curso, los investigadores editaron los genes de las células madre de la médula ósea de los pacientes con CRISPR. El Dr. Haydar Frangoul dijo en el congreso: "... Los resultados preliminares ... demuestran una cura funcional para los pacientes con beta-talasemia y anemia de células falciformes".

RELACIONADO: EL PACIENTE CON ANEMIA DE CÉLULAS FALCIFMENTE SE CONVIERTE EN LA PRIMERA PERSONA EN LOS EE. UU. EN QUE SUS GENES SE EDITEN CON CRISPR

El mecanismo del tratamiento

Numerosas personas con la enfermedad viven sus vidas sin siquiera saberlo. La razón de esto es que siguen produciendo hemoglobina fetal en la edad adulta. Normalmente, la producción de hemoglobina fetal se detiene poco después del nacimiento.

Esta propiedad encontrada en algunas personas fue la fuente de inspiración detrás de este tratamiento. Con la ayuda de CRISPR, los científicos se propusieron aumentar la producción de hemoglobina fetal en pacientes para eliminar la necesidad de un tratamiento continuo.

El método de tratamiento

Se extrajeron células madre de la médula ósea de los pacientes, luego, la secuencia genética responsable de detener producción de hemoglobina fetal está deshabilitado con CRISPR.

Luego, en cuanto a quizás la parte más drástica del tratamiento, los pacientes se colocan en quimioterapia tratamiento. Las propias células madre de la médula ósea de los pacientes deben delicado de antemano para asegurarse de que las nuevas células modificadas manejarán la producción de nuevas células sanguíneas.

Si bien el CRISPR en sí no parece plantear muchos riesgos en términos de efectos secundarios según los datos que tenemos, no podemos decir lo mismo sobre la quimioterapia. Por nombrar algunos, los riesgos incluyen pérdida de apetito, infertilidad, vómitos, caída del cabello e infecciones.

Si bien CRISPR parece seguro, los pacientes aún han experimentado hasta cierto punto los efectos secundarios de la quimioterapia. Debido al estado experimental de CRISPR, los sujetos requerirán un seguimiento de por vida para garantizar su seguridad.

El resultado del tratamiento

Los pacientes con beta-talasemia se volvieron independientes de la transfusión a los 5 y 15 meses después del tratamiento. El paciente con SCC estaba libre de crisis vasooclusivas después de 9 meses. El estudio había estado en suspenso estos últimos meses debido al brote de COVID-19, pero desde entonces se ha reanudado.


Ver el vídeo: La técnica de edición genética CRISPR (Mayo 2022).