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Los primeros pacientes comienzan el tratamiento de terapia génica para la ceguera a través del NHS

Los primeros pacientes comienzan el tratamiento de terapia génica para la ceguera a través del NHS


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En septiembre, se descubrió una terapia genética revolucionaria para tratar las distrofias retinianas hereditarias. Ahora, la gente en el Reino Unido está siendo tratada con él.

Esta terapia génica está destinada a personas que nacen con distrofia retiniana. Ocurre cuando el paciente hereda una copia defectuosa del gen RPE65 de ambos padres. Los bebés pierden la vista a medida que crecen, ya que este gen es crucial para proporcionar los requisitos que las células sensibles a la luz necesitan para absorber la luz.

El problema de la vista comienza con una mala visión nocturna y conduce a una ceguera completa con la muerte de las células actuales.

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Se espera que la terapia del NHS detenga la pérdida de visión e incluso mejore la visión en el proceso. Para hacer esto, se inyectan copias de trabajo del gen RPE65 en la parte posterior del ojo. Las copias se colocan dentro de un virus inofensivo y el virus penetra en las células de la retina.

Una vez que el virus está dentro del núcleo, el gen proporciona las instrucciones para producir la proteína RPE65. Esto proporciona una visión más saludable.

Lamentablemente, el tratamiento solo es adecuado para pacientes a los que les queda algo de visión. Se espera que sea beneficioso para los niños que padecen este trastorno ocular, ya que puede detener la pérdida de visión antes de que se produzca un daño permanente.

Matthew Wood es uno de los primeros pacientes en recibir la terapia. Comenzó a perder la vista cuando era niño y actualmente solo tenía visión periférica. Su cirugía fue realizada por el profesor Robert MacLaren.

En una entrevista de la BBC, MacLaren dijo: "Esto es muy emocionante: esta es la primera terapia génica aprobada por el NHS para una enfermedad ocular, pero existen oportunidades para usar la terapia génica para tratar otras enfermedades en el futuro, no solo en los ojos".

Una desventaja del tratamiento es el precio con £600,000. Sin embargo, NHS England ha declarado que han acordado un descuento con el fabricante Novartis.


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